目前再生障碍性贫血的病因尚不清楚，但大量研究发现，再生障碍性贫血的病因与自身免疫功能紊乱密切相关，特别是与人类T淋巴细胞功能亢进有关。主要是与杀伤性T淋巴细胞功能亢进有关，对人体造血干细胞造成损伤，导致造血干细胞增殖能力下降，患者出现外周血系统下降。