肿瘤的靶向药研发是根据肿瘤的启动子，其是基因突变而研发。原理是靶向药作为一种分子药物与癌基因的启动子相结合抑制肿瘤的生长，所以使肿瘤有携带这部分基因的肿瘤细胞会不生长直至死亡。原理非常明确。与传统化疗药物的治疗方式也有不同。化疗药物只要细胞在生长过程中，都有杀伤，不分敌我，都杀死。而靶向药物只是杀死携带基因突变的癌细胞，对人体正常细胞一般没有影响。所以靶向药物是一种真正能达到有的放矢的治疗药物。靶向药物的好处是能针对这种肿瘤组织定向的杀伤，对人体的骨髓细胞，还有人体的正常细胞是没有这种毒副作用。现在有限的一些副作用从临床循证的证据表明，靶向药物的副作用一般集中在皮疹或胃肠道的反应，像其他一些比较严重的毒副作用一般也是比较少见。